Técnicas de Edición de Acidos Nucléicos

Edición genética CRISPR-Cas9 para la anemia falciforme y la β-talasemia

Tipo de Edición:

In vivo y Somática

Dirigido hacia:

• Células sinoviales: El tratamiento se dirige a fibroblastos sinoviales alterados en pacientes con artritis reumatoide.

Dirigido por:

• Fármacos Epigenéticos: Utiliza inhibidores de DNMT y HDAC, como 5-aza citidina, TSA y SAHA, para modificar la expresión génica.

Órgano a tratar:

• Articulaciones: Principalmente las articulaciones afectadas por la artritis reumatoide, donde se encuentran los fibroblastos sinoviales.

Vía de Administración:

• Intravenosa u Oral: Dependiendo del fármaco utilizado; por ejemplo, 5-aza citidina se puede administrar por vía intravenosa.

Resultados:

• A Corto Plazo: Inducción de la reexpresión de moléculas proapoptóticas en fibroblastos sinoviales; mejora inicial en la inflamación articular.

• A Mediano Plazo: Posible reducción en la actividad de la enfermedad y mejora en los síntomas clínicos; reprogramación epigenética observable en las células tratadas.

• A Largo Plazo: Potencial para modificar la progresión de la enfermedad y mejorar la calidad de vida del paciente; reducción sostenida de la destrucción articular y mejor respuesta a tratamientos convencionales.

Referencias:

1.Frangoul H, Altshuler D, Cappellini MD, Chen YS, Domm J, Eustace BK, et al. CRISPR-Cas9 Gene Editing for Sickle Cell Disease and β-Thalassemia. New England Journal Of Medicine [Internet]. 5 de diciembre de 2020;384(3):252-60. Disponible en: https://doi.org/10.1056/nejmoa2031054